Dino Frambati. Gaslini, nuovo farmaco per una malattia rara

Una nuova speranza per chi è affetto da neutropenia, rara malattia ematologica che può condurre alla leucemia: i ricercatori dell'ospedale pediatrico Giannina Gaslini di Genova hanno infatti scoperto un nuovo farmaco che può contrastare il male con efficacia. La neutropenia colpisce un paziente ogni milione di abitanti, con circa 70mila bambini nel nostro Paese che ne sono vittime. «È una malattia rara – ha spiegato Francesca Fioredda, direttrice dello studio – caratterizzata da valori bassi di neutrofili; tipo di globulo bianco che difende dalle infezioni batteriche fungine. Quando tali cellule non ci sono, c'è incompatibilità con la vita ed il 90 per cento dei pazienti moriva nei primi anni di vita».
La terapia, finora, era soprattutto un farmaco salvavita che doveva essere iniettato quotidianamente e che quindi in incideva in maniera forte sulla vita dei bimbi, come ha osservato il direttore dell'Unità Ematologia del Gaslini, Carlo Dufour: «La necessità di somministrazione giornaliera – ha detto – rappresentava un ostacolo per raggiungere una protezione ottimale. Per questo gli ematologi del Gaslini hanno deciso di testare un nuovo farmaco a lunga azione usato per altre patologie, la cui somministrazione, ogni 7-9 giorni, dà risultati superiori e migliora la vita dei bambini». Il farmaco, ha affermato con orgoglio Paolo Petralia, deriva da uno studio al 100 per cento "gasliniano" e frutto di dieci anni di ricerca, con cinque pazienti già curati al pediatrico genovese con tale nuova terapia.