Sette bambini (su otto) con malattie autoimmuni gravi sono guariti grazie alle cellule Car-T

Otto bambini che lottavano contro gravi malattie autoimmuni e che non rispondevano più alle terapie convenzionali hanno potuto interrompere del tutto le cure immunosoppressive. Oggi 7 sono in remissione completa, ovvero senza alcun segno di malattia dopo 2 anni di osservazione, mentre l'ottavo, con sclerosi sistemica giovanile, mostra un significativo miglioramento. Questo risultato, che i medici valutano di «straordinaria rilevanza» per il trattamento delle malattie autoimmuni pediatriche gravi, è stato ottenuto grazie all'impiego di cellule Car-T, ovvero di cellule prelevate dai pazienti e “reingegnerizzate” in laboratorio. I dati definitivi, con un follow-up di oltre 24 mesi, dello studio coordinato dall'Ospedale Bambino Gesù di Roma con l'Università Erlangen (Germania), sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine. Le malattie autoimmuni sono malattie caratterizzate da un'aggressione del sistema immunitario che, invece di difendere l'organismo da agenti patogeni, come batteri e virus, aggredisce i tessuti sani di un individuo scambiandoli per estranei e pericolosi. Gli 8 pazienti coinvolti nello studio, 7 femmine e 1 maschio con età tra i 5 e i 17 anni, 5 dei quali trattati con le cellule Car-T dagli specialisti dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: 4 da lupus eritematoso sistemico (una malattia cronica che può attaccare vari organi tra cui reni, sistema nervoso centrale e polmoni), 3 da dermatomiosite (una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce prevalentemente la cute ed i muscoli scheletrici) e 1 da sclerosi sistemica giovanile (una rara malattia autoimmune cronica caratterizzata da infiammazione, vasculopatia, fibrosi del tessuto connettivo, della pelle e degli organi interni). Tutti presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso. L'impiego di cellule Car-T in queste patologie rappresenta una svolta per la loro storia clinica.

«I risultati sono stati straordinari, non avevamo mai visto una remissione clinica così profonda con le terapie tradizionali - dice Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, reumatologia e malattie infettive del Bambino Gesù -. I dati sono particolarmente importanti perché le malattie autoimmuni in età pediatrica hanno un costo sociale altissimo in termini di qualità della vita del paziente e del nucleo familiare, oltre a un costo economico rilevante per il sistema sanitario. Questi risultati rafforzano la prospettiva di avviare studi clinici dedicati per offrire questa strategia a un numero più ampio di bambini con malattie autoimmuni gravi. Non a caso negli ultimi quattro mesi abbiamo trattato con le Car-T altri 4 bambini e ragazzi».
«Abbiamo applicato in modo innovativo un approccio di terapia genica già consolidato nelle leucemie e nei linfomi a un ambito completamente diverso, cioè quello delle malattie autoimmuni - evidenzia Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù -. In queste patologie il bersaglio non è una cellula tumorale, ma i linfociti B cosiddetti auto-reattivi che alimentano l’infiammazione e il danno d’organo. I risultati ottenuti su otto pazienti seguiti nel tempo, dimostrano che questo approccio può portare a un controllo profondo e duraturo della malattia, con sospensione completa delle terapie immunosoppressive, un traguardo particolarmente importante in età pediatrica. Questa ulteriore pubblicazione scientifica conferma, grazie alla presenza della nostra Officina farmaceutica istituzionale, il ruolo pionieristico del Bambino Gesù nelle terapie avanzate e, in particolare, nelle cellule Car-T».