Terapia genica e farmaci con Rna, dal Pnrr successi italiani. «Ma ora va data continuità»

Oltre cento fra enti membri e partner coinvolti, duemila ricercatori e lavoratori impiegati, più di mille articoli scientifici pubblicati, più di trenta brevetti, 95 progetti di ricerca applicata: numeri che significano, in sostanza, che i pazienti affetti da malattie oncologiche e rare potranno contare su terapie sempre più efficaci e personalizzate. I 320 milioni di investimenti del Pnrr destinati al Centro nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a Rna – uno dei cinque centri finanziati dall’Unione Europea nell’ambito del programma NextGeneration EU – hanno permesso di ottenere risultati clinici innovativi oltre a una rete “hub & spoke” (cioè un sistema complesso strutturato con un centro e molteplici diramazioni periferiche) divisa in 10 poli tematici, dislocata su tutto il territorio nazionale. Il 41% dei fondi è stato destinato al Mezzogiorno.

Tra le nuove infrastrutture realizzate c’è la “Fabbrica dell’Rna” di Napoli, appena terminata; a Roma la ricerca è stata potenziata grazie al Laboratorio di Terapia genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l'adiacente Officina Farmaceutica; è in via di attivazione il Clinical Trial Center di Modena; a Padova è già attivo il Centro Organoidi, realizzato per testare l’efficacia dei farmaci su “mini-organi” 3D, simulando la risposta umana ed evitando l’uso di animali. E poi, ancora, a Siena è stata creata una Facility per l'analisi di biomarcatori circolanti; a Milano il Centro di Competenza, ossia un polo di servizi avanzati nato per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l'iter approvativo delle autorità competenti.

«Quando tecnologia ed etica camminano insieme raggiungiamo il progresso», ha spiegato Andrea Onetti Muda, direttore scientifico dell’ospedale Bambino Gesù all’evento “Il futuro è adesso. Dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a Rna e con la terapia genica”, realizzato poco prima di Pasqua. Si comincia con le terapie Car-T, efficaci contro il neuroblastoma pediatrico, applicate anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute, in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi. Sul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati “Rna modulatori” per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson; per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo Spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in una vera e propria sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. In ambito oncologico, lo Spoke 2 ha validato una piattaforma mRna per produrre anticorpi bispecifici, veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all'interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica.

E ancora, grazie all'identificazione di bersagli Rna è possibile contrastare la sarcopenia (ossia una grave perdita di tessuto muscolare) nei malati oncologici; l’ideazione di un innovativo “vaccino invertito” a mRna, può indurre tolleranza immunitaria verso patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di Sla e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRna via nasale.

«La ricerca scientifica avviene in tante università diverse, è un sistema diffuso, saremo forti se saremo capaci di mettere in rete quello che succede nelle varie sedi – sottolinea il presidente del Centro nazionale, Rosario Rizzuto –. La ricerca cammina sulle gambe di chi la fa, e per la gran parte si tratta di giovani. Costruire questo capitale umano è altrettanto importante quanto ottenere i fondi per la ricerca. Bisogna puntare alla valorizzazione dei talenti che formiamo nelle nostre università. Un giovane bravo è un patrimonio per i prossimi 30 anni». Il Centro nazionale per lo Sviluppo di Terapia genica e Farmaci con Tecnologia a Rna – nato da una proposta progettuale presentata dall'Università di Padova insieme agli altri partner e oggi coordinato dall’omonima Fondazione che svolge il ruolo di hub – coinvolge 32 tra atenei e istituti di ricerca e 12 aziende private, per un totale di più di mille scienziati già in forze presso gli enti e più di 700 ricercatori e dottorandi reclutati ad hoc.

«Il mio auspicio – commenta Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia cellulare e genica dell'Ospedale Bambino Gesù – è che il Paese creda in queste iniziative e che venga data continuità progettuale per non disperdere il lavoro di questi tre anni e mezzo».

Intanto il futuro dei ricercatori che erano stati assunti con i fondi del Pnnr sarà garantito grazie a nuove sinergie con il settore privato: la Fondazione evolverà in un “Open Innovation Hub”, con l’ingresso di nuovi enti e aziende. In parallelo, le risorse della Legge di Bilancio 2025 contribuiranno a garantire la stabilità a lungo termine, supportando le attività del Centro fino alla fine del 2030.