Lo snodo decisivo sono le autorità che regolano il mercato: negli Stati Uniti la Fda interviene per ovviare alle carenze, in Europa l’Ema agisce sulle agenzie nazionali In Italia sistema in forte affanno. La «ricetta»: condividere le informazioni, coinvolgere associazioni, università e professionisti, collaborare prima delle crisi

Non vi è dubbio che i farmaci abbiano giocato – e giocheranno – un ruolo essenziale nel garantire vite lunghe e di qualità ai cittadini del mondo. Il ventesimo secolo ha segnato l’avvento di farmaci eccezionali che hanno prima consentito di salvare milioni di persone, come i vaccini e gli antibiotici, e poi l’allungamento e il miglioramento della vita di milioni di pazienti, come gli Ace inibitori (utilizzati nella terapia dell’ipertensione arteriosa, del post-infarto del miocardio e dell’insufficienza cardiaca cronica), le statine (utili per prevenire l’eccesso di colesterolo nel sangue), gli inibitori della pompa protonica e H2 antagonisti per la cura delle gastriti, gli antidepressivi inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina, gli steroidi inalatori per l’asma, gli anti-infiammatori non steroidei. In questo secolo le scoperte si sono fatte ancora più incalzanti. Questo straordinario processo di avanzamento della ricerca e della tecnologia offre preziose opportunità, ma determina anche un enorme aumento della complessità gestionale. La sanità è oggi uno dei settori più costosi e difficili da gestire, una realtà purtroppo spesso affrontata in modo inadeguato. E questo determina situazioni paradossali.

Per esempio, l’Italia, pur essendo il principale Paese produttore di farmaci dell’Unione Europea, sopravanzando Germania, Francia e Regno Unito, è anche uno di quelli in cui si sta sperimentando in forma crescente e fastidiosa l’indisponibilità di farmaci. Le carenze si verificano in tutti i contesti sanitari e coinvolgono sia farmaci salvavita che farmaci di uso comune. Nel nostro Paese qualcosa non funziona sul piano delle segnalazioni, perché non solo ci sono farmaci carenti ma lo si viene a sapere con grande ritardo e ciò genera distorsioni impressionanti, sia perché l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) non riesce a proporre per tempo soluzioni alternative sia perché quando la carenza diventa allarme c’è una folle corsa all’accaparramento del prodotto, col risultato che la carenza diventa emergenza reale e prolungata. Perché tutto questo possa essere affrontato in modo adeguato il presupposto indispensabile è mettere le esigenze dei cittadini e dei pazienti al primo posto, non a parole ma sviluppando efficaci leggi, politiche nazionali e strategie aziendali, in un clima di trasparenza e fiducia. Questo approccio comincia a essere compreso e praticato a livello internazionale, mentre l’Italia appare in forte ritardo. e due agenzie regolatorie (che cioè approvano la commercializzazione dei farmaci nelle due aree geografiche più rilevanti del mondo e ne controllano l’andamento) – la Food and Drug Administration (Fda) negli Usa, e l’European Medicine AL gency (Ema) per i 28 Paesi dell’Unione Europea – si sono mosse con decisione. Negli Stati Uniti hanno cominciato ad aggredire anche il problema dell’eccessivo costo dei farmaci analizzando le motivazioni del fenomeno. Hanno ad esempio verificato che in molti casi vi sono farmaci critici che hanno un prezzo troppo basso rispetto al costo totale di una produzione affidabile e di alta qualità. Questi farmaci sono in genere medicinali generici di vecchia scoperta che devono essere prodotti e somministrati in forma sterile e iniettabile. Anche le sfide produttive di farmaci generici più complessi possono portare a carenze, talora particolarmente gravi.

La Fda, diversamente dall’Ema – che deve lasciare alle singole agenzie nazionali la responsabilità della gestione dei farmaci nei Paesi membri – ha anche la possibilità di intervenire direttamente per risolvere le crisi di scarsità. Ad esempio, se è necessario mitigare o prevenire la carenza di alcuni farmaci importanti la Fda accelera le ispezioni su un nuovo impianto in modo che possa diventare operativo il prima possibile, oppure può accelerare la revisione di una domanda di farmaco nuovo o generico che, se approvata, può aiutare a evitare tale carenza. Il tutto però senza cedimenti o scorciatoie che possano pregiudicare la sicurezza dei cittadini. Sebbene la Fda non possa richiedere a un produttore di fabbricare un farmaco che scarseggia, può tuttavia sollecitare i fabbricanti di prodotti simili o alternativi a incrementare la produzione, oppure, in caso di carenza di farmaci indispensabili dove la produzione alternativa non è disponibile negli Stati Uniti, può esplorare l’importazione temporanea di un prodotto da una fonte mani-fatturiera straniera fino alla risoluzione della carenza.

Anche in Europa il miglioramento della disponibilità di medicinali autorizzati nell’Unione è una priorità. Dal 2016 una task force istituita dall’Agenzia europea per i medicinali e dai capi delle agenzie per i medicinali (Hma) esamina i problemi di disponibilità, compresi i medicinali autorizzati ma non commercializzati e le interruzioni della catena di approvvigionamento, per migliorare la continuità della fornitura di farmaci umani e veterinari in tutta Europa. Il fatto essenziale è però che nell’Ue la maggior parte delle carenze di medicinali è gestita dalle autorità nazionali, che riescono a gestire meglio il problema solo se collaborano con le aziende farmaceutiche per risolvere problemi di produzione e distribuzione, condividono informazioni con partner internazionali su fonti di approvvigionamento alternative, chiedono il contributo di pazienti e operatori sanitari sull’impatto della carenza di medicinali, adottano misure per consentire l’uso di medicinali o fornitori diversi. La parola chiave è quindi 'collaborazione'.

Non vi può essere soluzione al problema se non si coinvolgono tutti i protagonisti: produttori, responsabili di approvvigionamento e consegna di farmaci, operatori sanitari (inclusi leader di organizzazioni di professionisti sanitari), gruppi di assistenza ai pazienti e di sicurezza dei pazienti stessi, organizzazioni di acquisto, farmacisti, distributori di prodotti, università, società scientifiche. Solo con questo dialogo partecipativo è possibile identificare un terreno comune e soluzioni durature a beneficio di tutti. Questo in Italia attualmente non succede. E mentre si lavora per comprendere le cause profonde della carenza di farmaci è indispensabile non sottovalutare l’importanza dei fattori economici nel globalizzato mondo contemporaneo. Ad esempio, un’azienda unica produttrice di un farmaco non particolarmente redditizio può scegliere di interromperne la produzione per motivi commerciali. I produttori di farmaci generici, con margini di profitto inferiori rispetto alle loro controparti di marca, possono essere riluttanti a investire capitale per migliorare le proprie strutture e superare un’ispezione, espandere la produzione o migliorare l’affidabilità del-l’offerta. Oppure, di fronte a un clima di diffidenza o di franca ostilità da parte di alcuni dirigenti di agenzie regolatorie, possono decidere di preferire l’esportazione alla vendita nei Paesi produttori, come succede in modo crescente in Italia.

Nell'affrontare le cause profonde della carenza di farmaci ci troviamo oggi di fronte alle sfide di una fornitura globale di tecnologie, di metodi di produzione altamente complessi, sofisticati e costosi che si riferiscono a molti farmaci, al rischio di catastrofi naturali e ad altre minacce che possono compromettere la produzione (ad esempio, nel mondo esistono solo due fabbriche di vaccini contro la febbre gialla), di economia industriale avanzata, di domanda in evoluzione, e molti altri fattori. Dato tutto questo, è improbabile che potremo mai arrivare a un momento in cui la carenza di farmaci non sia più un rischio concreto. Anzi, per alcuni Paesi come l’Italia è molto probabile che il fenomeno si aggravi se non viene affrontato in modo più collaborativo e meno ideologico da parte dell’Aifa. L’obiettivo dell’Agenzia dovrebbe essere quello di trovare i modi migliori per ridurre l’impatto della carenza di farmaci e garantire uno sforzo rapido e completo nell’affrontare le carenze che non possono essere prevenute. L’istituzione di un tavolo di lavoro da parte del Ministero della Salute su questo problema è un primo apprezzabile anche se tardivo passo (si è riunito per la prima volta il 2 luglio, tre anni dopo l’avvio delle task force di Fda ed Ema!), ma è soprattutto nell’efficace ed efficiente funzionamento dell’Aifa e nella sua collaborazione trasparente con tutti i protagonisti che sta la chiave per affrontare in modo adeguato il problema.

Le priorità? Esaminare i modi per ridurre al minimo le interruzioni dell’approvvigionamento ed evitare carenze, facilitando approvazione e commercializzazione dei medicinali nel quadro normativo esistente; sviluppare strategie per migliorare prevenzione e gestione delle carenze causate da interruzioni nella catena di approvvigionamento; incoraggiare le migliori pratiche nell’industria farmaceutica per prevenire carenze; migliorare la condivisione di informazioni e migliori pratiche; promuovere la collaborazione con le parti interessate e migliorare la comunicazione. Il fatto che soltanto dopo oltre un anno di vacanza l’Aifa abbia da poco un presidente pro tempore e che, nell’epoca dei Big Data, le decisioni vengano prese senza cognizione di causa sulle popolazioni da servire e senza valutazioni integrate dell’impatto sull’intero sistema Paese non induce all’ottimismo. Ma la speranza è l’ultima a morire.

Docente di Igiene e medicina preventiva all’Università Cattolica di Roma già presidente Istituto superiore di sanità