Le tecniche più innovative dell’ingegneria genetica offrono nuove speranze di cura per la distrofia muscolare di Duchenne, anche se i ricercatori avvertono che la strada verso gli esperimenti clinici sull’uomo è ancora lunga. Sulla rivista scientifica “Science”, a fine 2015, sono stati pubblicati gli studi di tre diversi gruppi di ricerca che hanno ottenuto interessanti risultati nei topi affetti dalla grave malattia neurodegenerativa. Gli scienziati hanno utilizzato la nuova tecnica di editing genetico Crispr/Cas9, che la stessa “Science” aveva inserito tra le conquiste scientifiche più significative del 2015. Si tratta infatti di un’innovativa tecnica che permette di “riscrivere” parti di Dna difettoso grazie a enzimi artificiali che ne tagliano specifiche sequenze. Se le sue possibili applicazioni sulle cellule germinali e sugli embrioni ha aperto una discussione molto ampia (oggetto di un congresso scientifico a Washington nello scorso dicembre), le sue potenzialità nella correzione delle cellule degli individui adulti sono allo studio in moltissimi laboratori. Su “Science” sono pubblicati i lavori sui topi di Chengzu Long e altri nel gruppo di Eric Olson a Dallas (University of Texas Southwestern Medical Center), di Charles Gersbach a Durham (Duke University nel Nord Carolina) e Amy Wagers a Cambridge (Università di Harvard nel Massachusetts). I tre gruppi, in modo indipendente, hanno condotto studi simili, veicolando tramite un virus innocuo gli strumenti per la correzione del gene che non produce la distrofina, la sostanza che manca nei soggetti malati. Le prestazioni muscolari dei topi trattati sono risultate significativamente migliori dopo la cura, pur non raggiungendo quelle degli individui sani. I prossimi esperimenti riguarderanno altri animali (il cane è tipicamente un altro modello utile per la distrofia muscolare), prima di puntare agli esperimenti clinici.