venerdì 18 maggio 2018
Tre piccioni con una fava, verrebbe da dire. Se non fosse che poco c'è da ironizzare, forse più da applaudire ai ricercatori del Bambino Gesù che in un solo colpo hanno "risolto" tre malattie rare. Questo grazie ad uno studio clinico in 15 Paesi su un singolo anticorpo, che ha dimostrato di essere una cura efficace per tre patologie che coinvolgono tutte l'interleuchina 1, una molecola legata all'infiammazione: la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). Lo studio, descritto sul New England Journal of Medicine, promette di migliorare notevolmente la vita di bambini e adulti colpiti da febbri ricorrenti che pregiudicano la qualità della vita. Assieme alle febbri, con una frequenza che può arrivare a una volta ogni 15 giorni, i pazienti vanno incontro infatti ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e "rash" cutanei, e a lungo termine possono sviluppare insufficienza renale.
«Da questo dato ottenuto in laboratorio e trasportato al letto dei pazienti è stato disegnato il trial clinico che, in maniera assolutamente innovativa – spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico – ha messo insieme le tre malattie in un'unica sperimentazione costruita su misura». I risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco, prosegue, «hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall'Ema, l'Agenzia europea del Farmaco, sia dal Fda. Il farmaco dovrebbe perciò essere presto disponibile anche in Italia».
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