Per alcune neoplasie, come leucemie e linfomi, la ricerca sui tumori pediatrici sta vivendo una rivoluzione: è il caso delle cosiddette terapie CAR-T: cellule del sistema immunitario del paziente (i linfociti T) sono prelevate e “armate” tramite editing genetico di un recettore (CAR) capace di attaccare le cellule tumorali. Le cellule così trattate sono reimmesse nel circolo sanguigno del paziente perché possano eliminare le cellule tumorali. Spiega Andrea Biondi, ricercatore Airc presso l’università degli Studi di Milano Bicocca e l’ospedale San Gerardo di Monza: «Per la prima volta è possibile creare il trattamento utilizzando le cellule del paziente stesso. Ora l’obiettivo è rendere questo trattamento innovativo più accessibile ed economico e trovare la maniera di applicare le CAR-T ad altri tipi di tumore».

I ricercatori Airc sono impegnati anche sul fronte dei tumori rari che colpiscono i bambini, come ad esempio i sarcomi ossei e delle parti molli, i tumori cerebrali e quelli che aggrediscono il sistema nervoso centrale. Nel campo degli osteosarcomi, uno studio di Nicola Baldini, ricercatore Airc a Bologna presso l’università e l’istituto ortopedico Rizzoli, ha individuato un meccanismo che induce le cellule staminali a riparare il tumore come se si trattasse di una ferita, favorendone la progressione. In un nuovo progetto in corso, Baldini sta ampliando le ricerche anche al microambiente che circonda il tumore, per comprendere più a fondo i meccanismi che lo regolano e individuare bersagli verso cui indirizzare nuove terapie mirate e sempre più efficaci.

Riguardo al neuroblastoma, la forma tumorale più diffusa tra quelle che colpiscono i bambini al di sotto dei cinque anni, un gruppo internazionale di ricercatori ha messo in evidenza per la prima volta lo stretto legame tra l’oncogene MYCN e la rapida produzione
delle poliammine, un insieme di molecole con un ruolo cruciale nella crescita e nella proliferazione cellulare, il cui numero aumenta a dismisura nelle cellule tumorali. «Con questo studio – spiega Giovanni Perini, docente dell’Università di Bologna, a capo di uno dei tre laboratori principali che hanno coordinato la ricerca – abbiamo messo in evidenza come l’oncogene MYCN sia capace di regolare in modo diverso più di venti geni responsabili della sintesi, degradazione e importo delle poliammine, rendendo la cellula tumorale pressoché inattaccabile».