mercoledì 7 settembre 2016
 Atrofia spinale, si può guarire  In arrivo farmaco salvavita per 200
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Duecento bambini affetti da atrofia muscolare spinale nella forma più grave da oggi hanno una cura. La notizia era attesa da tempo, ma per la rapidità con cui è arrivata ha lasciato stupiti anche i genitori dei piccoli che sono stati arruolati poco più di un anno fa nello studio internazionale.  La sperimentazione della molecola Isis Smn rx, infatti, che dal 2014 ha coinvolto anche alcuni centri d’eccellenza italiani, tra cui il Policlinico Gemelli di Roma, sta riportando risultati positivi tali per cui la casa farmaceutica Biogen ha dichiarato di volerla mettere a disposizione al più presto per tutti gli affetti dalla forma più grave della patologia, il tipo uno, che colpisce i più piccoli. A beneficiarne sono circa 200 pazienti di età diverse in Italia, per lo più nei primi mesi e anni d’età. Nel tipo I, infatti la mortalità infantile è molto alta. «In queste settimane sarà fondamentale informare tutte le famiglie, e soprattutto quelle che stanno ricevendo ora una diagnosi, ma ancora più importan- te sarà tenerle informate sulle modalità di distribuzione della molecola, non appena verranno stabilite» precisa il professor Mercuri del Policlinico Gemelli. L’associazione Famiglie Sma, che da più di 20 anni si occupa di sostenere famiglie e malati, si incaricherà della distribuzione territoriale dei farmaco nei centri competenti. «L’ho sempre sperato, ma io come tutti noi ho conosciuto la Sma come malattia genetica incurabile, e ascoltare oggi la notizia di un farmaco salvavita presto fruibile supera la tenacia dei miei più rosei sogni», dichiara la presidente dell’associazione, Daniela Lauro, commossa per questa buona notizia. «L’associazione si offre di sostenere i costi di gestione dei centri medici che si occuperanno della distribuzione – aggiunge la Lauro – in modo che il più alto numero di bambini possa venire incluso».  La tradizionale campagna di raccolta fondi nazionale, che si svolgerà dal 24 settembre all’8 ottobre, acquista oggi un significato tutto particolare: sarà infatti tutta concentrata sul raggiungimento di questo obiettivo di supporto alla distribuzione del farmaco. Non è questa la sola notizia positiva sul fronte della lotta alla Sma. Ci sono infatti anche altri studi in corso di cui ha dato notizia nell’ambito dell’ultimo congresso dell’associazione, che si è svolto lo scorso fine settimana a Roma, proprio Eugenio Mercuri.  Lo scienziato del Gemelli ha riferito che altre sperimentazioni su specifiche molecole, che vanno a correggere diversi aspetti di deficit causati dalla malattia, si trovano oramai in fase avanzata.  E anche quando si sono verificate alcune difficoltà si è cercato di trovare delle soluzioni: è il caso della farmaceutica Roche, che, per un problema di sicurezza, aveva interrotto un trial i cui primi risultati erano pur molto positivi, ed è pronta a rimettersi in gioco con una nuova molecola. Nei prossimi mesi, dunque, si ripartirà l’arruolamento di nuovi bambini italiani.
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