Speranza da nuovo farmaco Usa contro l'Alzheimer - Archivio Ansa

Dopo tante delusioni sul fronte della lotta alla malattia di Alzheimer, l'approvazione negli Stati Uniti di un nuovo farmaco, il primo da 20 anni, apre le porte a una nuova speranza. Ma la cautela deve essere ancora massima, perché l'anticorpo monoclonale cui è stato dato il via libera dalla Food and Drugs Administration (Fda) statunitense divide la comunità scientifica circa la sua reale efficacia. ​

Si tratta dell'aducanumab (nome commerciale Aduhelm), una molecola che dovrebbe contrastare la formazione delle placche amiloidi nel cervello, una delle cause di questa forma di demenza che colpisce oltre 50 milioni di persone nel mondo, provocando la progressiva degenerazione del sistema nervoso con perdita di memoria e delle funzioni cognitive, fino ad annullare del tutto la capacità di interazione del paziente. Si tratta del primo trattamento che interessa il decorso della malattia e non si limita ad alleviarne i sintomi.

Il farmaco, sviluppato dall'azienda farmaceutica Biogen, consiste in una iniezione al mese per via endovenosa che nella terapia contro l'Alzheimer contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti che si trovano allo stadio iniziale della malattia. La decisione della Fda è stata presa nonostante l'opposizione della Commissione indipendente di esperti dell'agenzia e di altri esperti in materia di Alzheimer, secondo i quali non ci sono prove sufficienti che dimostrino che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti. In effetti, si tratta di un sì condizionato, che impegna il produttore a condurre un rigoroso controllo di Fase 4, sui soggetti trattati, per verificare gli effetti. Se essi non fossero pienamente provati, l'autorizzazione al commercio potrebbe essere ritirata.

L'anticorpo monoclonale era da tempo sotto l'attenzione degli scienziati. Biogen aveva avviato anni fa la sperimentazione e c'era molta attesa per un farmaco che si annunciava come una svolta. Nel marzo 2019 arrivò la doccia fredda, con la decisione della stessa casa farmaceutica di sospendere i test a motivo della "futilità" dei risultati, ovvero l'inefficacia del prodotto. Il titolo crollò in Borsa con una forte perdita di capitalizzazione. A fine anno l'azienda fece però sapere che l'analisi dei dati complessivi induceva a riprendere studi e procedure di autorizzazione (annuncio che fece schizzare in alto le azioni).

Si è così arrivati alla primavera di quest'anno. La decisione della Food and Drugs Administration è slittata più volte, sotto la pressione della parte scettica della comunità scientifica, per nulla convinta dei risultati. Pochi giorni fa autorevoli studiosi hanno pubblicato sul "New York Times" un articolo in cui si auspicava una bocciatura di aducanumab da parte dell'ente regolatore, per evitare di alimentare speranze infondate e un enorme mercato sulla base di una molecola incapace di restituire efficienza mentale ai malati. E' noto che, a causa dei ripetuti fallimenti, molte aziende hanno sospeso recentemente i grandi investimenti che per molti anni sono andati alla ricerca di una cura per l'Alzheimer.

Soddisfazione è stata subito espressa dall'associazione americana dei malati e delle loro famiglie. Alcuni pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, intervistati dalla Bbc, riferiscono di avere avuto buoni miglioramenti della proprie condizioni. "La limitazione principale del medicinale - spiega all'Agi Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell'Irccs San Raffaele Roma- riguarda la possibilità di utilizzo solo nei pazienti in cui è presente la beta-amiloide, il recettore bersaglio della terapia. Il 30% dei soggetti non sarebbe quindi adatto a ricevere il farmaco. Vanno poi considerati i potenziali effetti collaterali - aggiunge Rossini - sembra che il medicinale possa provocare delle microemorragie nel cervello". Per l'Italia, dove i malati sono circa 500mila, comunque, servirà prima l'ok dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e poi dell'Agenzia del farmaco (AIFA).